Sağlık

Araştırmacılar Gelecek Vaat Eden Orak Hücre Tedavisi Denemesini Durdurdu

Orak hücre hastalığına yönelik yeni bir tekrar tedavinin başarıya doğru ilerlediği görüldüğünde, tedaviyi geliştiren şirket şu anda iki hastada kanser olduğunu tespit etti ve denemeyi durdurdu.

Bluebird Bio, beş buçuk yıl önce tedavi edilen bir hasta, genellikle löseminin öncüsü olan bir kanser türü olan miyelodisplastik sendrom geliştirdi, diğerinde ise akut miyeloid lösemi gelişti.

Kanserlerin deneysel yeniden terapiyle bağlantılı olup olmadığı net değildir. Ancak ani gerileme, ufukta bir çare olduğunu ümit eden, çoğu Afrikalı-Amerikalı olan birçok orak hücre hastası için bir hayal kırıklığıdır.

San Antonio’daki Texas Üniversitesi Tıp Fakültesi’nde araştırmacı olan Dr. Melissa J. Frei-Jones, “Orak hücre hastalığı topluluğu bir ara veremeyecek gibi geliyor” dedi.

“Bir diğer endişem de, tıp camiasının bir dereceye kadar güvenini yeniden kazanması için bu kadar uzun sürdükten sonra, Siyah topluluğun araştırma çalışmalarına olan inancını veya güvenini tekrar kaybedecek olmasıdır” diye ekledi.

Kansere neyin sebep olduğu henüz belli değil. Bir olasılık, yine tedavi tedavisini uygulamak için kullanılan engelli virüsün, hastaların kemik iliğindeki kan oluşturan hücrelerde önemli DNA’ya zarar vermesidir. Ulusal Kalp, Akciğer ve Kan Enstitüsü’nde hücresel ve moleküler terapötikler şubesi başkanı Dr. John F. Tisdale, bunun en kötü senaryo olacağını söyledi.

Ancak her iki kansere de yeniden terapi ile modifiye edilen yeni hücrelere yer açmak için kemik iliğini temizlemek için kullanılan güçlü bir ilaç olan busulfan neden olmuş olabilir. Dr. Tisdale, Busulfan’ın kan kanseri riski taşıdığı biliniyor. Bluebird Bio’nun denemelerinde suçlu olduğu ortaya çıkarsa, “Bildiğimiz şeye geri döndük,” dedi.

Bluebird’ün yeniden tedavisini uygulamak için kullandığı engelli lentivirüs, güvenlik özellikleriyle tasarlanmıştır. Bağışıklık yetersizliği olan çocuklarda kansere neden olan, yıllar önce tekrar terapide kullanılan virüslerden çok daha az riskli olduğu düşünülüyor. Boston Çocuk Hastanesi’nde orak hücre hastalığı için yine bir terapi denemesinde bir lentivirüs kullanılmaktadır.

Dr. Tisdale, Bluebird’ün denemesindeki ilk hastada, yeniden tedavi gördükten yaklaşık üç yıl sonra miyelodisplastik sendrom geliştirdiğini söyledi. Yapılan incelemeye busulfan neden oldu.

Dr. Tisdale, yeni vaka “ilk hastada gördüklerimize çok benziyor” dedi. Ancak bu noktada, yeni hastanın gerçekten sendroma sahip olduğunu tespit etmek için daha fazla test yapılması gerektiğini söyledi.

Dr. Ulusal Kalp, Akciğer ve Kan Enstitüsü’nden John F. Tisdale. N.I.H., denemesinde Bluebird Bio ile işbirliği yapıyor. Kredi. . . Erin Scott / Reuters

Bluebird, hastanın DNA’sına tekrar yerleştirilenin yeni kanserlere yeniden bağlı bir yakınına gelip gelmediğini belirlemek için bir analizi tamamlıyor. Değilse, muhtemelen suçlu busulfan.

Orak hücre hastalığı olan kişilerin, tedavi olmaksızın bile lösemi riskinin arttığı biliniyor olması, soruyu karmaşıklaştırıyor. Yine de, hiç kimse küçük bir denemede iki hastanın hastalığa yakalanmasını beklemez.

Tekrar terapi hatalı çıkarsa, Gıda ve İlaç İdaresi’nin ne yapacağı belli değildir.

Boston Çocuk Hastanesi’nde bir hematolog olan Dr. David A. Williams, orak hücre hastalığının kendisinin dejeneratif ve zayıflatıcı olduğunu, yoğun ağrı ataklarına neden olduğunu ve zamanla doku ve organlara zarar verdiğini, hastaları sakat bıraktığını ve yaşam sürelerini önemli ölçüde kısalttığını söyledi.

Kendisi ve diğer uzmanlar, tekrar terapinin riskinin, bu korkunç yükü hafifletebilecek bir tedavinin faydalarıyla telafi edilebileceğini söyledi.

Vanderbilt-Meharry-Matthew Walker Orak Hücre Hastalığı Mükemmeliyet Merkezi direktörü Dr. Michael R. Ancak kanser teşhislerini “son teknoloji bilim, az sayıda katılımcıyla yapılan klinik deneyler ve tıp camiasında büyük ölçüde göz ardı edilen bir popülasyon için umut arasındaki garip karışım hakkında uyarıcı bir hikaye olarak gördüğünü söyledi. ”

Yine de, hastaların sonunda tekrar tedavi ve kemik iliği nakli dahil olmak üzere iyileştirici tedaviler hakkında bilinçli seçimler yapmaları için yeterli kanıt olacağı konusunda iyimser.

Dr. DeBaun, “Günün sonunda aileler hastalığı tedavi etme seçeneğinin olmasını istiyor” dedi. “Bir tedavi için tartışmaya katılmayabilirler, ancak bir seçenekleri olduğunu bilmek istiyorlar. “

New York Times

İlgili Makaleler

Başa dön tuşu